可灵敏检测基因编辑是否脱靶,研究人员开发GOTI技术

发布时间:2024-03-28
据统计,有7000多种罕见病,其中80%的罕见病是单基因遗传病。近年来,随着基因编辑技术的逐渐成熟,基因治疗被人们寄予厚望。
此前,人们推出过多种检测脱靶的方案。但小鼠或者人类个体间基因存在很大差异,基因编辑所产生的脱靶效应会被淹没在这些差异之中。以往的检测方法很难从这些差异中分辨出哪些是基因编辑所造成的脱靶,哪些是个体本身的差异,因此无法有效判别基因编辑工具的安全性。
goti颠覆了原有的脱靶检测手段。实验的精妙之处是利用小鼠胚胎做实验。在受精卵分裂成两个时,基因编辑其中的一个,并用红色荧光蛋白进行标记。编辑之后,让两个细胞继续分裂,等小鼠胚胎发育到14.5天时,基于红色荧光蛋白筛选出基因编辑细胞和没有基因编辑的对照细胞。
北京富瑞恒创科技有限公司,成立于2009年8月,成立至今已经和国内多家教育机构,全国各地多家企业有过*的合作关系,专注于新型材料试验机的研究,*聘请清华大学精密仪器系的专家为技术顾问,并成立新型材料检测仪器研发中心。
北京富瑞恒创科技有限公司是集专业设计、开发、生产与销售于一体的*股份制企业,专注于新型材料试验机的研制、材料检测技术的提高及材料试验方法的创新,是国内的材料试验检测仪器的生产企业。
富瑞恒创仪器研发部拥有行业内you秀的、的研发力量及技术团队,,并成立新型材料检测仪器研发中心,是对推动国内材料检测技术的提高和试验方法创新的重要技术保证力量。富瑞恒创同时还与中科院自动化研究所、国防科技大学等全国数十所科研院所开展紧密合作,并为中国国fang*企业及航天科技企业和重点实验室定制生产了大量标准和非标准的测试仪器。
然而,基因治疗的风险不可低估,其中“脱靶效应”是基因编辑技术大的风险来源。
基因编辑的“子弹”如果没有命中目标,就会产生脱靶效应,可能会导致诸如癌症等不良的基因变异。这种风险让人们对这种新的技术手段望而却步。近日*神经科学研究所与国内外研究机构的研究者们合作开发了一种被命名为goti的技术,能够准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应,使基因编辑技术向安全地带迈进了一步。
由于这两组细胞基因背景*一致,且无需基因组体外扩增,避免了遗传背景的干扰,同时还可以清楚地展现单个碱基的突变,goti因此展现出强大的灵敏性,对数量极少的基因编辑脱靶也可感知。
此外,研究人员使用goti技术发现be3单碱基编辑会产生大量脱靶突变。这一发现使人们重新审视原本认为“特别安全、几乎不会有脱靶”的单碱基突变技术,并为基因编辑工具的安全性评估带来了突破性的新技术,有望成为新的行业检测标准。相关研究结果于3月1日发表在《科学》上。
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